Терапия деферазироксом при миелодиспластическом синдроме: «реальная» эффективность и безопасность среди популяции пациентов одного учреждения

Deferasirox treatment for myelodysplastic syndromes:
"real-life" efficacy and safety in a single-institution patient population

Massimo Breccia, Paola Finsinger, Giuseppina Loglisci, Vincenzo Federico, Michelina Santopietro, Gioia Colafigli, Luigi Petrucci, Adriano Salaroli, Alessandra Serrao, Roberto Latagliata
Опубликовано: Annals of Hematology, September 2012, Vol.91, Issue 9, pp.1345-1349.

Авторы описывают опыт лечения 40 пациентов одного учреждения с миелодиспластическим синдромом (МДС), которые последовательно получали терапию деферазироксом (ДФ) в дозе 10-30 мг/кг/сут. вне клинических исследований. Уровень сывороточного ферритина (СФ) оценивался ежемесячно, контроль безопасности включал мониторинг побочных эффектов и оценку функции печени и почек.

Медиана базового уровня СФ у 40 пациентов составляла 2878 нг/мл. Медиана дозы ДФ составляла 1125 мг/сут. При среднем сроке наблюдения 12 месяцев наблюдалось значительное снижение концентрации СФ по сравнению с исходным уровнем, среднее значение составляло 1400 нг/мл. Прерывание терапии вследствие токсичности отмечено у 40% пациентов; наиболее частыми побочными эффектами являлись диарея (пять пациентов, 12,5%) и кожная сыпь (четыре пациента, 10%). У семи пациентов отмечалось увеличение сывороточного креатинина >33% от базового уровня, но не было прогрессивного увеличения. У четырех пациентов (трое с рефрактерной анемией и один с рефрактерной анемией с избытком бластов тип I) отмечено снижение потребности в трансфузионной терапии (в среднем с 5 до 1 в месяц) в соответствии с критериями Международной Рабочей Группы 2006, в среднем уровень Hb увеличился с 8,5 до 10,5 г/дл. Не отмечалось повышения токсичности при использовании ДФ одновременно с азацитидином или леналидомидом.

Авторы заключают, что пероральный прием хелаторного препарата ДФ является эффективным и безопасным при использовании у больных МДС с потребностью в гемотрансфузионной терапии, а также при одновременном назначении с другими препаратами.

Подготовил Н.Н. Шаркунов,