Из мышей и мужчин: открытое предварительное исследование по лечению иммунной тромбоцитопенической пурпуры (ITP) ингибитором Syk

Of mice and men: an open label pilot study
for treatment of immune thrombocytopenic purpura (ITP) by an inhibitor of Syk

Anna Podolanczuk, Alan H Lazarus, Andrew R Crow, Elliot Grossbard, and James B. Bussel
Department of Medicine, New York Presbyterian Hospital, Columbia University Medical Center, New York, NY, United States; Canadian Blood Services & the Li Ka Shing Institute of St. Michael's Hospital, Toronto, Canada; Rigel Pharmaceuticals, South San Francisco, CA, United States; Departments of Pediatrics and Medicine, New York Presbyterian Hospital, Weill Cornell Medical Center, New York, NY, United States.
Опубликовано: Blood First Edition Paper, prepublished online December 18, 2008; DOI 10.1182/blood-2008-07-166439.

Представленная статья посвящена выяснению проблемы, является ли ингибирование Syk полезным при Fc R-зависимой цитопении, такой как аутоиммунная тромбоцитопеническая пурпура (ITP) или аутоиммунная гемолитическая анемия (АНА).

Для исследования использовались модели мыши для оценки эффективности R406, являющегося ингибитором функции Syk. Обе модели болезни положительно ответили на лечение, ответ при ITP был более выраженным. Таким образом, фаза II клинического испытания была начата, чтобы изучить эффекты ингибирования Syk у пациентов с ITP. Шестнадцать взрослых с хронической ITP принимали участие в исследовании. Начальная доза препарата составляла 75 мг и увеличивалась до 175 мг два раза в день. Доза увеличивалась до достижения длительного полного ответа или до проявления токсичности.

У восьми пациентов была достигнута полная ремиссия, из них у троих ранее не было ответа на другую терапию тромбопоэтическими препаратами. Четверо пациентов дали короткий ответ на лечение. В анализе крови количество тромбоцитов составляло более 100 тыс./мл в сочетанной группе из 12 пациентов, давших ответ на лечение. Наиболее значимая токсичность была связана с развитием диареи и рвоты, у 2 пациентов было отмечено транзиторное повышение трансаминаз.

Вывод: ингибитор Syk – эффективное средство увеличения и поддержания уровня тромбоцитов у 50% пациентов с хронической резистентной аутоиммунной тромбоцитопенической пурпурой.

Это испытание зарегистрировано в ClinicalTrials.gov под идентификационным номером NCT00706342.