Эффективность азатидина в сравнении со стандартными режимами
при лечении миелодиспластического синдрома высокого риска:
открытое рандомизированное исследование III фазы

Efficacy of Azacitidine Compared With That of Conventional Care Regimens
in the Treatment of Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes: A Randomised, Open-Label, Phase III Study

Fenaux P, Mufti GJ, Hellstrom-Lindberg E, Santini V, Finelli C, Giagounidis A, Schoch R, Gattermann N, Sanz G, List A, Gore SD, Seymour JF, Bennett JM, Byrd J, Backstrom J, Zimmerman L, McKenzie D, Beach CL, Silverman LR, for the International Vidaza High-Risk MDS Survival Study Group.
Опубликовано: Lancet Oncol. 2009 Mar 1;10(3):223-232.

Введение: Существующие методы лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом не обеспечивают преимущества в выживании. В этом исследовании авторы стремились оценить эффект азатидина на полную выживаемость по сравнению с тремя очень часто используемыми режимами лечения.

Методы: В III фазе международного мультицентрового открытого исследования пациенты с высоким риском миелодиспластического синдрома были произвольно разделены на группы: с азатидином (75 мг/м² в день в течение 7 дней каждые 28 дней) или стандартные методы терапии (низкие дозы цитарабина, симптоматическая терапия или интенсивная химиотерапия). Пациенты были стратифицированы в соответствии с FAB и международными прогностическими классификациями. Первичная конечная точка установлена как общая выживаемость.

Результаты: Между 13 февраля 2004 г. и 7 августа 2006 г. в исследование было включено 358 пациентов. Азатидин получали 179 больных, другие методы лечения – также 179 пациентов. После средней продолжительности в 21.1 месяц (IQR 15.1-26.9) медиана выживаемости составила 24.5 месяца (9.9 – не достигнуто) для группы с азатидином против 15.0 месяцев (5.6-24.1) для «стандартной» группы (отношение опасности 0.58; 95%-ный CI 0.43-0.77; стратифицированный разряд регистрации p=0.0001). В группе с азатинибом умерли 82 пациента, в «стандартной» группе – 113. Двухлетняя выживаемость по методу Kaplan-Meier – 50.8% (95%-ный CI 42.1-58.8) в группе с азатидином по сравнению с 26.2% (18.7-34.3) в «стандартной» (p<0.0001). Для всех видов лечения наиболее частым неблагоприятным событием была цитопения 3-4 степени.

Интерпретация: Терапия с азатидином увеличивает полное выживание у пациентов с агрессивным течением миелодиспластического синдрома в сравнении со «стандартными» методами терапии.

Это исследование зарегистрировано в ClinicalTrials.gov, под номером NCT00071799.