Краткий обзор практического руководства при средней талассемии, нацеленного на снижение числа осложнений в эндемичных регионах: исследование ОПТИМАЛЬНОЙ ТЕРАПИИ
Overview on practices in thalassemia intermedia management aiming
for lowering complication rates across a region of endemicity: the OPTIMAL CARE study
Ali T. Taher1, Khaled M. Musallam1, Mehran Karimi2, Amal El-Beshlawy3, Khawla Belhoul4, Shahina Daar5, Mohamed-SalahEldin Saned4, Abdul-Hamid El-Chafic1, Maria R. Fasulo6 and Maria D. Cappellini6
1 Department of Internal Medicine, Hematology-Oncology Division, American University of Beirut Medical Center, Beirut, Lebanon;
2 Department of Pediatrics, Thrombosis and Hemostasis Unit, Hematology Research Center, School of Medicine, Shiraz University of Medical Sciences, Shiraz, Iran;
3 Department of Pediatrics, Cairo University, Cairo, Egypt;
4 Genetic and Thalassemia Center, Al Wasl Hospital, Dubai, United Arab Emirates;
5 Sultan Qaboos University, Muscat, Oman;
6 Centro Anemie Congenite, Ospedale Maggiore Policlinico, Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, University of Milan, Milano, Italy.
Опубликовано: Blood, 11 March 2010, Vol.115, No.10, pp.1886-1892. Prepublished online as a Blood First Edition Paper on December 23, 2009; DOI 10.1182/blood-2009-09-243154.
Несмотря на последние достижения в понимании патофизиологических механизмов, лежащих в основе фенотипа средней талассемии (TI), данные относительно результатов терапии скудные. Чтобы предоставить такие данные, авторы оценили 584 пациента с TI для оценки связей между пациентом и особенностями патологии, полученным лечением и процентом осложнений.
В большинстве случаев общими связанными с заболеванием осложнениями являлись остеопороз, экстрамедуллярный гемопоэз (EMH), гипогонадизм и холелитиаз, сопровождаемые тромбозами, легочной гипертензией (PHT), нарушением функций печени и язвами ног. Гипотиреоз, сердечная недостаточность и сахарный диабет наблюдались менее часто. При мультивариантном анализе пожилой возраст и спленэктомия независимо связаны с увеличенным риском большинства обусловленных патологией осложнений.
Трансфузионная терапия являлась протективной от тромбозов, EMH, PHT, сердечной недостаточности, холелитиаза и язв нижних конечностей. Однако трансфузионная терапия ассоциировалась с увеличенным риском эндокринопатии. Терапия хелатами железа являлась, в свою очередь, полезной в отношении эндокринопатии и PHT. Терапия гидроксимочевиной ассоциировалась с увеличенным риском гипогонадизма и все же являлась протективной в отношении EMH, PHT, язв нижних конечностей, гипотиреоза и остеопороза. Внимание нужно обратить на влияние возраста на осложнения TI, и заслуживает пересмотра благоприятная роль спленэктомии.
Это исследование предоставляет доказательства, нуждающиеся в проспективной оценке роли трансфузий, хелатов железа и терапии гидроксимочевиной у пациентов с TI.
Подготовил А.В. Колганов