I/II фаза рандомизированного испытания HQK-1001, перорального индуктора гена фетального гемоглобина при промежуточной β-талассемии (Пβ-т) и HbE/β-талассемии (HbE/β-т)

A randomized phase I/II trial of HQK-1001, an oral fetal globin gene inducer,
in β-thalassaemia intermedia and HbE/β-thalassaemia

Fucharoen S, Inati A, Siritanaratku N, Thein SL, Wargin WC, Koussa S, Taher A, Chaneim N, Boosalis M, Berenson R, Perrine SP
Опубликовано: British Journal of Haematology, 2013.

Пβ-т протекает с гемолитической анемией, неэффективным эритропоэзом и многочисленными осложнениями. Увеличение HbF смягчает течение анемии. Пероральный натрий 2,2 диметилбутират (HQK-1001) индуцирует увеличение γ-цепей Hb.

HQK-1001 назначался 21 взрослому пациенту (14 с HbE/β(0) талассемией и 7 с β(+)/β(0) промежуточной талассемией параллельно. HQK-1001 или плацебо вводили один раз в день в течение 8 недель в четырех дозах (10, 20, 30 или 40 мг/кг в день). T_1/2 препарата составил 10-12 ч. Побочные эффекты не отличались от плацебо. 20 мг/кг дозы препарата привело к увеличению содержания HbF до 6,6% и 4,4 г/л от базовой линии у 8/9 человек, а уровень общего Hb увеличился в среднем до 11 г/л у 4/9 человек.

Авторы считают, что препарат HQK-1001 безопасен, но необходимы исследования увеличения дозы продолжительности его применения.

Подготовил А.В. Пивник