Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США разрешило применение руксолитиниба для лечения пациентов с миелофиброзом с промежуточным и высоким риском

US Food and Drug Administration Approval: Ruxolitinib for the Treatment of Patients
with intermediate and high Risk Myelofibrosis

Deisseroth AB, Kaminskas E, Grillo J, Chen W, Saber H, Lu H, Rothmann MD, Brar SS, Wang J, Garnett C, Bullock J, Burke L, Rahman A, Sridhara R, Farrell A
OND, US FDA CDER
Опубликовано: Clin. Cancer Res. 2012 Apr 27. [Epub ahead of print] PMID: 22544377.

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрило применение руксолитиниба (Jakafi™ (Джакафи™), Incyte Corporation), ингибитора Янус-киназ 1 и 2, для лечения пациентов с миелофиброзом (МФ) из группы промежуточного и высокого риска, в том числе с первичным миелофиброзом, миелофиброзом после истинной полицитемии и миелофиброзом после эссенцальной тромбоцитемии.

Два больших рандомизированных исследования (III фаза) объединили пациентов с МФ с промежуточным 2 или высоким риском для сравнения руксолитиниба с плацебо (исследование 1) или с наилучшей имеющейся терапией (исследование 2). Первым показателем оценки эффективности была доля пациентов, у которых сократился объем селезенки на ≥35% за 24 (исследование 1) и 48 недель (исследование 2). Вторым показателем оценки в исследовании 1 была доля пациентов, у которых в течение 24 недель произошло уменьшение симптомов МФ ≥50% по сравнению с исходной общей оценкой симптомов.

При лечении руксолитинибом доля пациентов, у которых отмечено уменьшение ≥35% объёма селезенки, была выше, чем в группе с плацебо (42% против 1%, р<0,0001%) или наилучшей имеющейся терапией (29% против 0%, р<0,0001%). При лечении руксолитинибом доля пациентов, у которых произошло уменьшение симптомов МФ ≥50% (по сравнению с исходной общей оценкой), была выше, чем среди пациентов, получавших плацебо (46% против 5%, р<0,0001). Лечение руксолитинибом сопровождалось увеличением частоты анемии, тромбоцитопении и нейтропении 3 и 4 степени.

16 ноября 2011 года FDA полностью одобрило руксолитиниб для лечения пациентов с миелофиброзом с промежуточным и высоким риском. Это первый препарат, одобренный для МФ.

Подготовила К.Л. Филатова,