Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки открывают новый подход
к терапии талассемии и серповидно-клеточной анемии

Induced pluripotent stem cells offer new approach to therapy
in thalassemia and sickle cell anemia and option in prenatal diagnosis in genetic diseases

Ye L, Chang JC, Lin C, Sun X, Yu J, Kan YW
Опубликовано: Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 May 29. [Epub ahead of print]. PMID: 19482945.

Перепрограммирование соматических клеток к индуцированным плюрипотентным стволовым клеткам обеспечивает новый подход в лечении бета-талассемиии и таких генетических болезней, как серповидно-клеточная анемия. Индуцированный полипотентный ряд клеток может быть воспроизведен из соматических клеток этих пациентов и мутации в гене бета-глобина, исправленной генным планированием, и клетками, дифференцированными до нормальной гематологической клетки, впоследствии возвращаемых пациенту. В этом исследовании авторы повторно запрограммировали фибробласты кожи пациента с гомозиготной бета-талассемией в плюрипотентную стволовую клетку и показали, что эти новые клетки могут быть дифференцированы в гематологические клетки, синтезирущие гемоглобин.

В некоторых странах для сокращения числа детей с врожденной бета-талассемией патология устанавливается на дородовом этапе и производится селективный аборт. Авторы также показали, что клетки из амниотической жидкости или хорионические ворсинки могли бы быть повторно запрограммированы в плюропотентные клетки. Это дает возможность для новой тактики при установлении дородового диагноза у эмбриона, пораженного тяжелой болезнью. В настоящее время родители или прерывали беременность, или решались продолжать ее и заботиться о больном ребенке. Клетки, взятые на предродовом этапе, могут быть преобразованы в плюрипотентные стволовые клетки для лечения в перинатальном периоде. Раннее начало терапии имеет преимущество, т.к. требуется меньшее количество клеток, а также предотвращается формируемое в период вынашивания или в раннем возрасте повреждение органов.

Подготовил А.В. Колганов